近日，在倫敦舉辦的阿爾茨海默病
協會國際會議（AAIC）上公布的最新臨床試驗數據顯示，已在英國獲批的阿爾茨海默病治療藥物多納奈單抗（Donanemab）可顯著延緩患者病情進展，最長可將認知衰退、生活能力喪失等破壞性症狀推遲三年出現。且試驗中患者腦部損傷大幅改善，為飽受爭議的抗澱粉樣蛋白治療方案提供了全新佐證。
據了解，多納奈單抗早在2024年便獲得英國上市許可，但尚未納入英國國民保健體系。此前英國國家衛生與臨床優化研究所評估認為，該藥物臨床獲益有限，無法匹配其高昂治療成本，因此暫未獲批全民公費使用。此次重磅新數據的發布，有望徹底扭轉其性價比爭議，推動藥物落地普及。
本次全新研究為多納奈單抗三期臨床試驗長期延伸研究，共納入1200名早期阿爾茨海默病患者開展對照試驗。研究設置雙組受試人群，一組患者持續接受18個月多納奈單抗輸液治療，另一組初期使用安慰劑、後續切換用藥，同時匹配一組病情、年齡等條件相近且全程未用藥的患者作為空白對照，通過專業痴呆評定量表，持續追蹤受試者的記憶力、思維認知及生活自理能力變化。
試驗隨訪數據顯示，治療18個月時，用藥組與未用藥組患者的認知功能、病情進展已出現顯著差異；隨訪至三年時，兩組患者的病情差距直接翻倍。這一核心數據證實，多納奈單抗的治療效果並非短期見效後快速消退，而是呈現持續累積效應，能夠幫助患者長期保留記憶力與獨立生活能力，大幅提升患病後的生活質量。
研究表明，多納奈單抗可有效抑制與阿爾茨海默病發病高度相關的tau蛋白異常病變。正常狀態下，tau蛋白可維持腦細胞正常功能，但阿爾茨海默病患者體內的磷酸化tau217（p-tau217）會異常升高，伴隨腦部β澱粉樣斑塊堆積、tau蛋白神經纖維纏結兩大典型病理損傷，直接造成腦細胞受損、認知功能衰退。
試驗數據明確，患者接受多納奈單抗治療的前76周內，體內致病的p-tau217水平顯著下降，腦部病理性損傷得到有效控制；反觀未用藥患者，同期p-tau217指標持續攀升，腦損傷不斷加重，這也直觀印證了該藥物對腦部病變的抑制與修復作用，實現九成腦部損傷的有效消退。
作為全球高發的神經退行性疾病，阿爾茨海默病已成為英國重大公共衛生難題。目前英國痴呆症患者約100萬人，其中阿爾茨海默病占比最高，據權威預測，2040年英國痴呆症患者數量將攀升至140萬，臨床治療需求缺口持續擴大。
不過，這款「突破性藥物」仍存在明顯短板與爭議。此前多項臨床研究證實，多納奈單抗存在不容忽視的安全風險，可能引發顱內出血、腦水腫等嚴重副作用。
同時，藥物的使用門檻也極大限制了普及範圍。多納奈單抗需每2至4周進行一次輸液治療，私人年度治療費用高達數萬英鎊，普通家庭難以承擔。儘管業內專家表示，目前已持續優化藥物配方，提升患者用藥耐受性，但副作用與高成本問題仍未徹底解決。
針對最新試驗成果，英國阿爾茨海默病研究所首席執行官希拉蕊·伊凡-牛頓給出積極評價。她表示，本次AAIC公布的新數據有力證明，多納奈單抗的臨床獲益在治療結束後仍可維持數年，療效具備長期性、持續性。
她補充道，目前英國獲批的多納奈單抗、萊卡奈單抗兩款藥物，均已積累充足證據證實其長期延緩病程的價值，且疾病早期介入治療的獲益更為顯著。該研究結果打破了業內近期對抗澱粉樣蛋白療法療效與安全性的普遍質疑，為阿爾茨海默病靶向治療的學術研究與臨床應用提供了全新視角。
