研究目的
針對多基因致病的複雜疾病（包括心血管疾病），基因療法的開發與評估工作正日益增多。然而，這些研究至今尚未得到系統性梳理。本研究旨在對心血管疾病基因療法相關隨機對照試驗
進行範圍綜述，並繪製相關文獻的證據圖譜。
研究方法
研究團隊檢索了六個資料庫中自2018年11月至2025年3月發表的研究文獻。檢索共獲得9106條記錄，其中1864篇文獻進入全文審閱階段。
研究結果
本綜述共納入28項隨機對照試驗（RCT），涉及的干預方式包括RNA干擾技術（13項，占46%）、反義寡核苷酸（9項，占32%）、質粒載體（4項，占14%）以及其他載體（腺相關病毒和腺病毒，2項，占7%）。涉及的心血管適應症包括血脂異常（12項，占43%）、缺血性疾病（4項，占14%）、轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（4項，占14%）、心力衰竭（2項，占7%）以及其他心血管疾病（6項，占21%）。研究樣本平均納入183名受試者（範圍為5至655人），隨訪時間平均為13個月（範圍為3至97個月）。在報告療效結果的26項研究中，大多數（22項，占85%）顯示干預措施具有療效，但多數研究（69%，18項）中療效持續時間不足1年。嚴重不良事件的發生率在各研究間差異較大（干預組受試者發生率範圍為0%至62%），但有19項RCT報告干預組中發生嚴重不良事件的受試者比例低於10%。
研究結論
大多數隨機對照試驗報告顯示，心血管疾病基因療法具有一定療效，但69%的研究中療效持續時間不足1年。心血管疾病基因療法在有效性和相對安全性方面展現出良好前景，但仍需開展更多研究以評估其長期效果和風險。
研究領域
心血管疾病、遺傳學、隨機對照試驗
文獻詳情
版權方：Eric A. Apaydin、Jessica Richard、Skye A. Miner、Molly Waymouth、Derek Roberts、Jerry Vockley、Andrea S. Richardson；開放獲取
出版方：BMJ Group
可獲取性：非蘭德公司出版物
出版年份：2026年
頁數：9頁
文獻編號：EP-71521
研究執行機構
蘭德健康研究部
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