日前，美國生物技術公司Prime Medicine宣布，已經完成全球首例人體內先導編輯（Prime Editing）給藥試驗，這也是先導編輯技術第一次直接在活體患者體內改寫DNA，是基因編輯領域一個里程碑事件。
試驗中，他們向一名威爾遜病（肝豆狀核變性）患者輸注實驗藥物PM577a。
威爾遜病由ATP7B基因突變引發，患者肝臟無法正常代謝排出銅元素，銅不斷蓄積，持續損傷肝臟與神經系統，現有方案只能長期服藥控制，無法根治，本次療法目標，就是修正這個致病突變。
和CRISPR-Cas9不一樣，先導編輯不會剪斷DNA雙鏈，更像基因組裡的「查找替換」工具，依靠Cas9切口酶搭配逆轉錄酶完成鹼基修改，理論上脫靶風險更低、編輯更精準。
藥物通過脂質納米顆粒LNP遞送，經靜脈輸液進入血液，定向抵達肝細胞執行DNA修改，屬於體內編輯，不用把細胞取出體外改造再回輸，未來如果成熟，有望大幅降低治療成本、簡化流程。
本次給藥發生在10月5日，屬於1/2期臨床試驗，目前僅完成給藥，安全性、有效性數據還沒有出爐，首批研究結果預計到2027年才會對外公布。
患者後續將接受長期監測，跟蹤銅代謝指標、肝臟狀態以及潛在的基因編輯副作用。
行業視角來看，過去已經有CRISPR體內編輯療法進入臨床，但先導編輯一直停留在實驗室階段，這次試驗落地，打開了精準單鹼基遺傳病治療的新方向。
不過該療法也存在一定的風險，LNP遞送、體內基因修改的長期安全性仍存在未知，距離正式上市還有漫長的臨床試驗周期。
