6月21日消息，曾經以279萬元一針的定價刷新中國最高藥價紀錄的基因治療藥物
，如今已經陷入了叫好不叫座、銷路難以打開的窘境。
這款治療藥物名為波哌達可基注射液，由信念醫藥自主研發，2025年4月正式獲批上市，核心適應症為血友病，後續在中國市場的商業化運營全權交由武田中國負責。
今年6月初這款藥已經落地首輪調價，目前患者的直接自付價格已經降到139萬元及以下，在部分配套了相關報銷政策的省市，疊加當地惠民保的報銷額度之後，患者最終需要自付的治療費用可以壓縮到100萬元左右。
波哌達可基注射液主打的核心治療優勢是一次給藥就能實現多年的功能性治癒，血友病患者完全不需要再像過去那樣每年數十次甚至上百次頻繁注射常規藥物。
即便擁有這樣突破性的治療體驗，它還是和此前多款天價CAR-T抗癌藥的境遇高度相似，卡在了商業化落地的共性難題里，很難快速打開大規模用戶市場。
不少受訪的潛在適用患者都明確表達了對這款基因治療藥物的猶豫態度，排在首位的顧慮自然是定價依舊處於極高水平，遠遠超出絕大多數普通家庭的承受能力。
除此之外，很多患者對這款上市不足一年的新藥仍有顧慮，想要拿到覆蓋更長周期的療效追蹤數據和長期安全性隨訪報告，才敢下決心嘗試。
北大清華生命科學聯合中心創始主任饒毅等多名參與行業研討的業內人士都提出，從長期發展的維度來看，將血友病這類高價值基因療法逐步納入醫保覆蓋範圍，一方面可以直接降低罕見病患者的治療經濟負擔。
從長期測算來看還能幫醫保基金省下原本需要為患者常年反覆用藥支付的大筆支出，最終實現多方共贏的效果。
