人工智慧在生物製藥研發領域掀起了新一輪創新浪潮，深刻改變了各機構在科學與醫學領域應對複雜高風險決策的方式。
隨著計算能力、數據可用性與生成式 AI
的協同演進，醫療行業有機會在藥物開發過程的更早階段做出更具依據的決策。
這一轉變標誌著行業創新方式的重要變革，有望幫助各機構以更快速度、更高信心將更有效的療法帶給患者。
將關注點引向最關鍵的決策環節
生物製藥行業在研發方面面臨獨特挑戰。企業需要在遵守複雜開發時間表、臨床周期和監管路徑的同時，持續創製安全有效的新藥。因此，技術應用的核心價值歷來被視為加速器。
然而，速度固然重要，更大的機遇其實存在於研發生命周期的更早階段。藥物開發中最具決定性的抉擇，往往不在臨床執行階段，而發生在靶點識別、分子篩選和研發組合優先級排序等更早的環節。這些早期決策對下游成果起著決定性作用，並能有效縮短整體上市時間。
最大的機遇或許不在於讓現有流程跑得更快，而在於幫助機構在投入數年時間和資金之前，就能做出更優質的決策。
人工智慧如何賦能早期藥物發現
得益於近期技術進步，人工智慧正日益幫助機構提升進入研發管線候選物的質量。通過在早期階段識別出較弱的靶點和化合物，機構可以降低在後期開發中大量投入最終失敗項目的風險。
計算能力與建模技術的持續提升，也進一步拓展了人工智慧在早期藥物發現中的作用。除靶點識別外，人工智慧還能預測蛋白質摺疊和結合親和力、在濕實驗開始前生成並排序候選靶點，並幫助研究人員優先選擇最有價值的實驗方向。
這一趨勢已在藥物管線中初見成效。根據凱捷發布的《生命科學領域的生成式 AI》報告，超過四成機構已將人工智慧應用於藥物遞送靶點識別。在未來十年內，近三分之二的行業領導者預計，人工智慧驅動的平台將負責識別大多數新分子實體。
人工智慧在早期藥物發現領域的興起，帶來的變革遠不止於自動化本身。它開始重塑研發組合風險、資本配置與科學決策機制，實質上將人工智慧從支持研究的工具，升級為參與引導研究方向的系統。
在全價值鏈上構建可信人工智慧基礎
隨著人工智慧在研發中扮演更核心的角色，建立信任變得愈發重要。各機構正越來越注重構建完善的框架，確保人工智慧生成的洞察具備透明性、可解釋性，並根植於科學認知。
為切實輔助生物製藥研發，人工智慧智能體必須能夠質疑假設、論證結論，並以研究人員可以審查的方式呈現推理過程——黑盒式的概率性答案遠遠不夠。通過部署在特定領域科學數據上訓練、並以分子與生物學原理為基礎的專用模型，企業有機會將人工智慧智能體打造為可信賴的研究夥伴。
當下是機遇與挑戰並存的重要時期，對眾多生物製藥企業而言，這將是一段具有決定意義的旅程。
釋放數據潛能，夯實人工智慧基礎
數據是充分發揮人工智慧在生物製藥領域潛力的核心要素。儘管行業擁有海量科學與臨床數據，但要釋放其價值，需要完成整合、標準化，並為人工智慧分析做好準備。
令人鼓舞的是，各機構正在持續取得進展。許多機構正在投資現代化數據平台，並通過建立生態系統合作關係來連接數據集、基礎設施與專業能力。英國生物樣本庫、美國國家生物技術資訊中心以及癌症基因組圖譜等項目，正在幫助擴大高質量、關聯性數據資源的獲取渠道。
展望未來，合成數據也將發揮越來越重要的作用。通過擴充臨床數據集和模擬患者結局，合成數據有助於生成更豐富的證據，同時降低對稀缺真實世界數據的依賴，尤其是在罕見病領域。長期來看，這將有望縮短開發周期，加快患者獲得療法的速度。
人工智慧時代的生產力重塑
下一個生產力時代，人工智慧將超越效率提升與發現輔助，邁向在整個研發生命周期中提升決策質量。靶點識別目前是應用最廣泛的人工智慧場景——凱捷研究顯示，43%的機構已落地實施，並報告平均節省了28%的時間。但應用範圍將持續向全價值鏈延伸。那些能夠以負責任的方式，將人工智慧作為連接科學、運營與決策的跨職能能力加以規模化的機構，將贏得競爭優勢。
歸根結底，這是關於構建一種更智能、更具適應性和韌性的研發模式——一種能夠在大規模實踐中同步提升決策速度與質量的模式。
Q&A
Q1：人工智慧目前在生物製藥研發的哪些環節應用最廣泛？
A：根據凱捷的研究報告，靶點識別是當前人工智慧在生物製藥研發中應用最廣泛的場景，已有43%的機構落地實施，平均節省了28%的時間。除此之外，人工智慧還被用於預測蛋白質摺疊與結合親和力、在濕實驗前生成和排序候選靶點，以及幫助研究人員優先篩選最有價值的實驗方向。
Q2：生物製藥行業如何確保人工智慧的決策結果是可信賴的？
A：機構需要構建完善的框架，確保人工智慧生成的洞察具備透明性和可解釋性。具體做法包括：部署在特定領域科學數據上訓練的專用模型，並以分子與生物學原理為基礎，使智能體能夠質疑假設、以研究人員可審查的方式論證結論，避免依賴黑盒式的概率性輸出。
Q3：合成數據在生物製藥研發中能發揮什麼作用？
A：合成數據可以擴充臨床數據集、模擬患者結局，從而生成更豐富的證據，同時減少對稀缺真實世界數據的依賴。這在罕見病領域尤為重要。長期來看，合成數據的應用有望縮短藥物開發周期，幫助患者更快獲得有效療法。
